جائزة لاسكر العلمية لثلاثة باحثين ابتكروا علاجا "ثوريا" للتليف الكيسي

 مُنِحَت اليوم جائزة لاسكر التي تُعَد أرفع وسام علمي أميركي لثلاثة باحثين توصلوا إلى علاج "ثوري" غيّروا بفضله حياة آلاف المرضى الذين يعانون التليّف الكيسي، وهو مرض وراثي خطير.

الجائزة يُنظَر إليها غالبا على أنها مؤشر إلى هوية الفائز المحتمل بجائزة نوبل، خُصصت هذه السنة لمكافأة أبحاث طبيب أمراض الرئة مايكل ويلش والباحثين خيسوس غونزاليس وبول نيغوليسكو من شركة "فيرتكس" الأميركية للصناعات الدوائية.

وشارك العلماء الثلاثة في التوصل إلى فئة جديدة من الأدوية لعلاج هذا المرض الذي يعانيه نحو مئة ألف شخص في مختلف أنحاء العالم، من بينها الدواء الرئيسي "كافتريو" Kaftrio (أوروبا) و"تريكافتا" Trikafta (الولايات المتحدة).

المرض غير قابل للشفاء، يسبب إفراز مخاط كثيف ولزج بشكل غير طبيعي، مما يعيق مجرى الهواء والجهاز الهضمي. ويعاني المرضى من ضيق في التنفس في حال بذلوا أدنى جهد.
وينبغي على المريض أن يتناول مدى حياته حبوب دواء "فيرتكس" الذي تصفه جمعيات المرضى بأنه "ثوري"، مشيرة إلى أنه لا يعالج الأعراض، بل الأسباب الكامنة وراء المرض.

وبعد الترخيص للمرة الأولى في الولايات المتحدة عام 2019 للعلاج الثلاثي الذي أُطلقت عليه تسمية "كافتريو/تريكافتا"، حقق نجاحا كبيرا في جعل المرض يستقر لدى الكثير من المرضى، وصنفته منظمة الصحة العالمية علاجا أساسيا عام 2025.
إلاّ أن سعر هذا الدواء لا يزال مرتفعا، والأدوية من هذه الفئة غير فاعلة لدى أقلية صغيرة من المرضى الذين يحملون طفرات أخرى.





أ ف ب